稀な病気の情報収集
情報の少ない希少疾患
◻海外の患者団体
◻製薬メーカー（ALGENX：ウィフガート/アレクシオンファーマ：ソリリス）
◻国内患者団体（一般社団法人 全国筋無力症友の会 / NPO法人 筋無力症患者会）
◻公的機関の情報（難病情報センター、厚労省、臨床治験情報サイト）
◻My Real World スマホアプリ（定期的なアンケート参加・病状経過報告）
これらを定期的にチェック。
Myathenia Gravis News / MG United /ALgenx
海外（英語サイト）だが、全てメール登録済み
また、グーグルの検索通知（グーグルアラート）これはキーワードがインターネット上で見つかった場合、メールで知らせるグーグルのサービス。例えばインターネットに”重症筋無力症”とか”myathenia gravis”をグーグルアラートに登録しておけば、このワードについて書かれた記事がネット上に掲載されるとその記事のリンクををGmailでお知らせしてくれるサービス。
ウィフガートの治療目的
私はこの薬が、QMG（生活の質）通常の生活・活動に支障がない程度に病気を抑える働きと入院や現在の血液浄化療法での体の負担を軽くしてくれるのを期待する治療であることを理解して知慮を受けている。
この治療の目標は、QMGの向上にある。
ウィフガート治療日誌には最初に『私のマイゴール（治療目標）』を記入するページがある。
私の場合、発症後出来なくなったことは多い。
きっと良くなると信じ治療を頑張った・・・
しかし、8年経過で増悪を繰り返す。
旅行グループ2箇所に参加し、（旅行積立）毎年の海外や国内旅行。
2014年大分への旅行を最後に病状は悪化した。
また旅行できるようになりたい。しかし、治療効果や今後の様子を見ないとわからない。旅行はもっと先の目標だ。
年内2022年の目標
🚶♂️公園を普通に散歩。 （現在歩行補助や手すり、休憩出来るベンチのある施設）
🚙移動支援に頼らなくても自身で通院できる。
🍖噛むと疲れるので食べられない（途中諦める）
イカ🦑 タコ🐙 牛肉🐮の食事が出来ること！
これまでの治療と体や精神的な負担
以前は1年間に2回の入院、その中でも血液浄化療法は首の静脈からカテーテルを挿入。最大7回の血液吸着と免疫グロブリン大量療法（Ivig）などで1ヶ月近く入院していた。
ステロイドの副作用による白内障手術を入れると15回の入院。
症状悪化による入院治療は2016年から
この3～4年ほどで少し治療も変わった。
血液吸着は現在5回
免疫グロブリンは濃縮型が出て、以前の半分の量と時間になった。
（私は結構副作用の頭痛が出やすいので、ゆっくり6～7時間かける。以前は10時間ぐらいかかっていたので早い！しかし、入院中同じIVIG治療を受けている人に比べると遅い😩）
ウィフガートの治療選択
血液浄化療法で治療改善が見られる人に治療効果が期待出来そうだとの話。
今までの治療のような入院やカテーテル挿入が減る。又は、無くせるなら望むところ。局部麻酔だが、意識があることでの不安（手術のように覆われるのだが、会話からうまくいかず、再挿入とか麻酔が離れた部分を縫う時の痛みを我慢とか・・・(T_T)）
もう入院はうんざり😵
とは言え、逃れられない。
次回治療予定
現在、どのくらい日常生活を維持できるかをウィフガート治療日誌に記録。担当医と定期的に確認しMG症状悪化の兆しが見えたら。2回めのウィフガート点滴となる。
治療の進化へ期待
ただ、ウィフガートやソリリスも根本的に治す治療ではないため、より効果の高い薬や治療が出てくることを願い定期的な情報収集は欠かさない。
（現在根本的な治療法や薬はない。だから難治性疾患。寛解の確率は低い）
海外のサイトを紹介
何度かMGの海外サイト（Myathenia Gravis News）について書いたが、今回の情報は、海外のMGについて治療方法・試験が進められている事を見つけた。
また、現在の治療で効果が得にくいMusk抗体の治療薬開発も進められていることも伝えたかった。
Myathenia Gravis News ←別ページへリンク
メール登録すると最新情報更新のお知らせが届く。
海外なので、英語。マイクロソフトEdgeやグーグルのクロム、スマホのブラウザーなど翻訳機能で読むことが出来ます。パソコンなどは右クリックメニューに”日本語へ翻訳”が出てくる。非常に便利になったと（￣︶￣）↗ 。
スマホの場合、（私はアンドロイドスマホなのでiOSの方はよくわからない）グーグルの翻訳アプリがインストールされていれば翻訳変換可能だと思う。
現在、翻訳アプリや機能でメールもHPを読むのに何ら支障なし。
こんなにあるのか⁉ びっくり！🙂
そして嬉しく思う。
Myathenia Gravis News
このページでは、
”重症筋無力症（MG）にはまだ治療法がありませんが、いくつかの利用可能な治療法は、病気を管理し、症状を和らげるのに役立ちます。ただし、これらの治療法はすべての人に効果があるわけではなく、MuSK-MGなどのまれなタイプのMGには承認された治療法はありません。MGの治療のための臨床試験でテストされている実験的治療法のいくつかはここにあります。" とあります。
入院治療中、医療従事者から『Musk抗体の方は治療効果が得にくい』とよく聞いた。
多くの治療研究の中でMusk抗体（フィルダプス）に関する治療薬を見つけた時嬉しく感じた。
①バトクリマブ
バトクリマブは、MGなどの自己免疫疾患の治療のために研究されている完全ヒトモノクローナル抗体です。現在、フェーズ2の試験でテストされています。②CFZ533
CFZ533は、筋力低下の原因となる抗体を生成する免疫応答をブロックするように設計されています。現在、中等度から重度のMGでフェーズ2試験でテストされています。③DAS-MG
DAS-MG （GTP-004 ）は、重症筋無力症に関連する筋力低下を治療するために開発されている治験薬 です。現在、フェーズ2の試験段階にあります。④フィルダプス
Firdapse（アミファンプリジン）は、MuSK-MGと呼ばれるまれなタイプのMGの筋力低下を治療するために開発されています。現在、これらの患者を対象とした第3相試験が行われています。⑤ミアステリクス
Myasterix（CV-MG01）は、重症筋無力症の症状を緩和することを目的とした治験用治療ワクチンです。最近、フェーズ1の試験でテストされました。フェーズ2/3の試験が計画されていましたが、採用の問題により中止されました。⑥ニポカリマブ
ニポカリマブは、血流中を循環するIgG抗体の分解を防ぐのに通常役立つタンパク質であるFcRnの活性をブロックするように設計された治療用抗体です。そうすることで、治療は血流中のそれらのレベルを減らし、MGの重症度を緩和することを目的としています。現在、第3相臨床試験が実施されています。⑦リツキシマブ
リツキシマブは、MGに有害なB細胞に存在するCD-20と呼ばれるタンパク質を標的とするように設計されています。現在、フェーズ3の試験段階にあります⑧ロザノリキシズマブ
Rozanolixizumab（UCB7665）は、治験中のヒト化モノクローナル免疫グロブリンG抗体です。現在、一般化されたMGのフェーズ3試験中です。
⑨皮下免疫グロブリン
免疫グロブリンの新しい製剤である皮下免疫グロブリンは、携帯型輸液ポンプを使用した皮下注射として投与されます。フェーズ3試験でMG治療の調査中です。⑩ジルコプラン
Zilucoplanは、補体系と呼ばれる免疫系の一部に結合して阻害するように設計された小さな合成分子です。一般化されたMGのフェーズ3試験でテストされています。
